Roche présente des données encourageantes d'un an sur l'étude FIREFISH

Science

L'étude Rocheâs FIREFISH Partie 2 évaluant le risdiplam chez les nourrissons de 1 à 7 mois atteints d'atrophie musculaire spinale de type 1 a atteint son critère d'évaluation principal avec 29% des nourrissons assis sans soutien pendant cinq secondes au mois 12 (selon l'évaluation du Gross Motor Scale of BSID -III), 43,9% tenant la tête droite, 31,7% roulant sur le côté et 4,9% debout avec support (mesuré par HINE-2). La durée médiane du traitement à ce stade était de 15,2 mois et l'âge médian de 20,7 mois. 93% des nourrissons étaient en vie et 85,4% étaient sans événement. L'âge médian de décès ou de ventilation permanente sans traitement était de 13,5 mois dans une cohorte d'histoire naturelle. Trois nourrissons ont présenté des complications fatales de leur maladie au cours des trois premiers mois de traitement, mais aucun n'a été considéré comme lié au risdiplam. 90% avaient une augmentation du score CHOP-INTEND d'au moins 4 points, et 56% avaient une note supérieure à 40 (l'augmentation médiane était de 20 points). Dans un critère exploratoire, 95% des nourrissons qui étaient vivants à 12 mois pouvaient encore avaler et 89% pouvaient se nourrir oralement par rapport à tous les nourrissons atteints de SMA de type 1 âgés de plus de 12 mois nécessitant un soutien alimentaire dans une cohorte d'histoire naturelle. La sécurité du risdiplam dans l'étude FIREFISH était cohérente avec son profil de sécurité précédemment rapporté et aucun nouveau signal de sécurité n'a été identifié. L'investigateur de FIREFISH et professeur de maladies neuromusculaires pédiatriques au MDUK Oxford Neuromuscular Center, le professeur Laurent Servais, a déclaré: «Ces résultats sont particulièrement encourageants étant donné que l'âge médian au moment de l'inscription était de 5,3 mois, de sorte que ces nourrissons avaient déjà progressé. Le maintien de la capacité à avaler est particulièrement important car il aide les nourrissons à se nourrir et suggère que le risdiplam a un effet majeur sur la fonction bulbaire. »Levi Garraway, directeur médical et responsable du développement mondial des produits de Roche, a déclaré:« Ces résultats confirment l'efficacité cliniquement significative de risdiplam chez les nourrissons atteints d'une maladie avancée et difficile à traiter. Nous remercions la communauté SMA pour leur partenariat et en particulier les 62 familles du monde entier qui ont participé aux parties 1 et 2 de l'étude FIREFISH.

“Ces résultats confirment l'efficacité cliniquement significative du risdiplam chez les nourrissons atteints d'une maladie avancée et difficile à traiter“
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