La FDA approuve Givlaari

Pharmaceutical

Givlaari (givosiran), un traitement destiné aux patients adultes atteints de porphyrie hépatique aiguë, un trouble génétique, a été approuvé par la FDA des États-Unis. La FDA a approuvé le produit sur la base des résultats d'un essai clinique mené auprès de quatre-vingt-quatorze patients atteints du trouble génétique. Tous les patients ont reçu Givlaari ou un placebo. La performance de Givlaari a été déterminée par le nombre de crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une perfusion intraveineuse d'hémine à domicile ou des visites de soins de santé vitaux. Les résultats ont montré que les patients ayant reçu le placebo avaient subi soixante-dix pour cent plus d'attaques de porphyrie par rapport à ceux ayant reçu Givlaari. Les patients traités par Givlaari ont présenté des effets indésirables courants liés au traitement, notamment des réactions au site d’injection et des nausées. Il est conseillé aux professionnels de la santé de rester vigilants quant aux signes de dysfonctionnement rénal et de réaction anaphylactique. Le directeur par intérim du Bureau des maladies oncologiques du Centre d’évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, et le Directeur du Centre d’excellence en oncologie de la FDA, Richard Pazdur, ont déclaré: "Cette accumulation peut provoquer des attaques aiguës appelées attaques de porphyrie, pouvant douleur intense et paralysie, insuffisance respiratoire, crises convulsives et changements de l'état mental. Ces attaques surviennent soudainement et peuvent entraîner des lésions neurologiques irréversibles et la mort. Avant l'approbation, les options de traitement ne procurent qu'un soulagement partiel à la douleur intense et persistante qui caractérise ces attaques. Les médicaments approuvés aujourd'hui peuvent traiter cette maladie en aidant à réduire le nombre d'attaques qui perturbent la vie des patients. "

“Givlaari (givosiran) a été approuvé par la FDA des États-Unis.“
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